“几年前，我们无法承担孩子的高昂治疗费用，自从得知这个药品进入国家医保谈判药品目录后，孩子和全家都迎来了‘生’的希望。”一位脊髓性肌萎缩症患儿家长眼里泛起了泪花说。

脊髓性肌萎缩症（简称SMA）是一种由脊髓前角运动神经元变性导致的肌肉无力、肌肉萎缩疾病，属常染色体隐性遗传病，以儿童患病为主。脊髓性肌萎缩症症状由重到轻可分为4型，Ⅰ型患儿通常无法存活到两岁。目前，我省约有30余名脊髓性肌萎缩症患者。

诺西那生钠注射液是我国首个能够治疗脊髓性肌萎缩症的药品。该药品于2019年4月在我国上市，但因其每剂次70万元的天价药费，让绝大多数患者和家庭望而却步。

2021年12月，该药品经国家医保准入谈判纳入医保目录，药价大幅下降至每剂次3.3万元，医保报销后，个人仅需负担1.2万元。患者首年治疗费用从140万元全自费降至个人自费不超8万元，以后每年个人承担的治疗费用不超4万元。

在吉大一院小儿神经科病房内，不少脊髓性肌萎缩症患儿都在等待着注射诺西那生钠注射液。现在，这种“救命药”不再让普通家庭难以承担，“给孩子‘生’的希望，还孩子正常运动功能”的积极心态在患儿家长之间成为共识。

吉大一院小儿神经科副主任吴雪梅对此深有体会，“今年1月1日，诺西那生钠注射液进入医保后，我们已经收到了20多位患者的预约治疗申请。在过去，能够自费治疗的患者可以说是凤毛麟角。目前，我们每周能有3到4名患者来接受诺西那生钠注射液治疗。”

省医疗保障局医药服务管理处处长刘良军介绍说：“我省紧盯参保群众最关注的国谈药品购药报销政策落地‘最后一公里’，多管齐下力促国谈药品在我省落地生根。特别是脊髓性肌萎缩症治疗药品诺西那生钠注射液，从督促指导医院开通绿色通道积极备药，到患者用药后跟踪随访，我们进行了全流程的部署安排。我省参保患者已于今年1月1日起享受了报销待遇。”